对于再生障碍性贫血的治疗,HLA相合同胞供者造血干细胞移植可以用于大多数年轻的重型再生障碍性贫血的患者,但是不到30%的患者,有合适的供者,没有合适的供者或者是不适合造血干细胞移植的重型再生障碍性贫血的患者,常采用联合免疫抑制治疗。
最常用的免疫抑制药物是抗胸腺细胞球蛋白,或者是抗淋巴细胞球蛋白联合环孢素,治疗的有效率可以达到60%到70%。口服促血小板生成素类似物艾曲波帕,在难治性的再生障碍性贫血中,显示较好疗效。阿伦单抗治疗部分的重型再生障碍性贫血的患者也是有效果,它可以直接识别T细胞、B细胞、NK细胞、单核细胞表面的CD52抗原,通过抗体依赖细胞毒性作用和补体依赖细胞毒性作用,介导细胞死亡。