骨髓增生异常综合征的患者,可以通过药物来进行治疗,通常情况下使用药物治疗,可以改善患者症状,延长病人的生存期,但是很难彻底治愈骨髓增生异常综合征。可以使用的药物包括雄性激素类的药物,比如说司坦唑醇,可以刺激骨髓造血,改善患者的造血功能,另外也可以使用一些造血生长因子,比如说粒系集落刺激因子或者是促红细胞生成素等。
对于部分骨髓增生异常综合征患者也可以使用维甲酸和骨化三醇来进行诱导分化治疗,对于高危型的骨髓增生异常综合征患者通常可以使用化疗的方式来进行治疗,比如说可以使用蒽环类的抗生素联合阿糖胞苷,对于骨髓增生异常综合征患者来说,唯一能够彻底治愈的办法是造血干细胞移植。