重型的再生障碍性贫血的患者常起病比较急,患者常以感染和出血为病初的症状。感染常比较重,体温比较高,而且有可能发生败血症。而出血也比较的严重,可以见皮肤黏膜的大片的瘀斑,也可以见内脏器官的出血。
对于重型再生障碍性贫血的患者治疗,首选药物是免疫抑制剂治疗,经常使用抗胸腺细胞球蛋白或者是抗淋巴细胞球蛋白,以及环孢素A,联合免疫抑制是目前国内对于重型再生障碍性贫血患者首选的治疗方法。如果治疗效果不好,也可以选用异基因造血干细胞移植的方式。一般来说,应用免疫抑制剂或者是异基因造血干细胞移植,可以使50%到70%的重型再生障碍性贫血的患者达到缓解。