达沙替尼治疗儿童白血病

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医生主讲实录

CML在儿童中较为罕见占所有白血病患儿的不到3%,但较成年患者更具侵袭性,治疗选项非常有限,在这个小患者群体中进行临床实验也比较有挑战性。达沙替尼为慢性期费城染色体阳性,慢性粒细胞白血病患儿提供了新的治疗选择。

达沙替尼在两项儿童CML中进行了评估,其中包括一些开放的标签、非随机剂量范围试验,和一项开放标签非随机单臂实验。疗效终点包括完全细胞遗传学缓解,主要细胞遗传学缓解和主要分子生物学缓解。在参与这两项研究的97例患儿中,51例来自单臂试验的患者,为新确诊的cpcl,46例患者曾使用伊马替尼治疗且不受耐受,众位随访时间分别为4.5年和5.2年,至数据截止时,过半数缓解患者在数据截止时疾病没有发展。

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